София, 13 септември 2022. Boehringer Ingelheim обяви резултатите от фаза III на клиничното проучване InPedILD, което оценява фармакокинетиката (дозирането) и профила на безопасност на nintedanib при деца и юноши между 6 и 17 години с клинично сигнификантна фиброзираща интерстициална белодробна болест (ИББ). Проучването показа обещаващи данни на двете първични крайни точки, а резултатите са публикувани в European Respiratory Journal (ERJ) и бяха представени на конгреса на Европейското респираторно общество в Барселона.
- Въз основа на механизма на действие на nintedanib, предклиничните доказателства и клиничната полза при възрастни пациенти, получихме убедителна причина да изследваме ефекта му при деца с интерстициална белодробна болест, заяви координиращият изследовател проф. д-р Робин Дитърдинг, директор на Института Breathing към  Детска болница в Колорадо. – Това клинично изпитване подкрепя потенциалната  употреба на nintedanib като лечение с приемлив профил на безопасност при деца и юноши, за които не съществува одобрена терапия, основана на доказателства.
Резултатите от InPedILD показват, че дозирането на nintedanib според теглото при деца и юноши с фиброзираща ИББ води до сравнима експозиция, която се наблюдава при възрастни пациенти с фиброзираща ИББ. В допълнение nintedanib има приемлив профил на безопасност и поносимост, без да се наблюдават нови сигнали за безопасност в сравнение с възрастни пациенти с идиопатична белодробна фиброза (ИБФ), други прогресивни фиброзиращи интерстициални белодробни болести (PF-ILD) и свързана със системна склероза интерстициална белодробна болест (ССк – ИББ). Въз основа на тези резултати ще бъдат подадени регулаторни заявления до Европейската агенция по лекарствата и FDA.
- Въпреки че детските интерстициални белодробни болести са много редки, въздействието им върху деца, тийнейджъри и техните близки може да бъде много тежко, подчерта д-р Сюзан Стовасер, асоцииран ръководител „Медицинска пулмология” в Boehringer Ingelheim. – Резултатите от InPedILD помагат да се отговори на спешната нужда от добре характеризирани терапии за тези деца и юноши, живеещи с ИББ. Данните допълнително затвърждават постоянния ангажимент на Boehringer Ingelheim за справяне с непосрещнатите медицински нужди и за напре-
дък в изследванията за пациенти с белодробна фиброза от различни поколения.
Детската интерстициална белодробна болест (chILD) включва повече от 200 редки заболявания с инвалидизиращи симптоми, които могат да включват кашлица, затруднение в дишането и учестено дишане. Точната честота е неизвестна, но може да се счита за много рядка с отчетена заболяемост, варираща от 1.5 до 3.8 на милион. Белодробната фиброза при chILD е дори по-рядка, не са известни оценки на разпространението в световен мащаб, както и няма други международни проучвания преди InPedILD. chILD се свързва със значителна смъртност и заболяемост. Когато състоянието на педиатричните пациенти се влоши, много от тях ще се нуждаят от кислород, за да водят всекидневния си живот, а може да се наложии белодробна трансплантация. Няма установени диагностични критерии, а само няколко ръководства за управление на заболяването. Настоящият стандарт на лечение включва off-label употреба на терапии, включително стероиди и стероид-съхраняващи имуносупресори, които имат известни нежелани реакции и ограничени доказателства за употреба.
Nintedanib e тирозинкиназен инхибитор, блокиращ ключови рецептори, част от клетъчните сигнални пътища, които водят до белодробна фиброза. До този момент nintedanib е одобрен за употреба в повече от 80 държави, включително в Европейския съюз, САЩ, Бразилия, Канада и Япония, за лечение на пациенти с идиопатична белодробна фиброза (ИБФ), свързана със системна склероза, интерстициална белодробна болест (ССк – ИББ) и други хронични фиброзиращи ИББ с прогресивен фенотип.