Д-р Галина Попова – педиатър ендокринолог, пред „Форум Медикус“
– Какви са целта и очакванията от проекта?
– Растежът и развитието са основна физиологична характеристика на детската възраст. В клиничната практика прецизното измерване на растежа и изготвянето на растежна крива е съществена част от профилактичната педиатрична грижа. Неадекватен за възрастта ръст, както и отклоняване от предходно установена стабилна крива и промяна в растежната скорост често са първи сигнал за заболяване. Растежът се повлиява от много фактори: генетични, правилно хранене, хронични заболявания, дефицит на растежен хормон. Растежът е не само добър показател за детското здраве, но и ограничен във времето процес, който завършва в края на пубертета. Забавянето на диагностицирането и лечението на отклоненията в растежа може да има необратими последствия. Всяко дете в България трябва да преминава през профилактичен преглед с антропометрични измервания ежемесечно до 1-годишна възраст, на всеки 3 месеца – до 3 годишна възраст, на всеки 6 месеца – до 7 годишна възраст, ежегодно – на възраст от 7 до 18 години. Същевременно е необходимо да се извършва оценяване на адекватността на процеса на растеж и при отклонение своевременно да се потърси специалист – детски ендокринолог. Това обаче често се извършва твърде късно.
През последните години значително се увеличи достъпът до съвременни методи за диагностициране и лечение на нарушения на растежа. В България първият център за диагностика и лечение на дефицит на растежния хормон, синдрома на Търнър, синдрома на Прадер-Вили и хронична бъбречна недостатъчност беше съзаден в Университетската детска болница в София преди повече от 30 години. После бе създаден втори такъв център – в Университетската детска клиника във Варна.
През последните 5 години НЗОК реимбурсира напълно диагностиката и лечението на патологичния нисък ръст; болничната диагностика в специализирани лечебни заведения е добре организирана и се реимбурсира от НЗОК. Диагнозите, при които се извършва лечение с растежен хормон (РХ), реимбурсирано от НЗОК, в България са хипопитуитаризъм, синдром на Търнър, синдром на Прадер-Вили, хронична бъбречна недостатъчност. Това са редки заболявания с установена честота. Според статистиката у нас поне 300-400 деца би трябвало да бъдат на лечение. В момента се лекуват около 200 деца. Над 100 деца все още не са диагностицирани или не са започнали лечение, което може да доведе в бъдеще до здравни проблеми и лошо качество на живот. Установява се и неравномерно географско разпределение на педиатричните пациенти в страната, лекувани с рекомбинантен растежен хормон, въпреки че това разпределение би трябвало да бъде равномерно.
Важността на проблема с оглед здравето и качеството на живот на засегнатите пациенти е основание за иницииране на проекта Partners for Growth, създаден от членове на БПА, детски ендокринолози, под контрола и мониторирането на председателя на БПА и националния консултант по детска ендокринология. Това е национален проект за създаване на програма за работно партньорство между първите два центъра в София и Варна, които вече са доказали своите компетенции в диагностицирането и лечението на нарушения на растежа като ментори, от една страна. И от друга страна – центрове от трето ниво, които разполагат с екип и потенциал да усъвършенстват своите умения, както и практикуващите педиатри ендокринолози и педиатри от доболничната помощ, които проявяват интерес към нарушенията на растежа и скрининга на пациентите. Основната цел е споделяне на знания и опит с оглед стандартизиране на методики, алгоритми на диагноза и лечение, унифициране на качеството на обслужване на пациентите с нарушение в растежа, така че те да имат равноправен достъп до адекватно по качество медицинско обслужване в цялата страна. Усилията са насочени към стандартизиране на антропометричните измервания, оценката на растежа, своевременно диагностициране на различни състояния, свързани с нарушение в растежа като: тежки хронични заболявания или свързаните с тях лечения; генетични заболявания и други редки болести; хормонален дефицит/излишък; психосоциален нанизъм; костни заболявания; нарушения на пубертета; онкологични заболявания. Предвижда се обучение за внедряване на различни методи на лечение, като лечение с растежен хормон, забавяне на пубертета, антиандрогенна и стероидна хормонозаместителна терапия и др. Центровете ментори оказват непрекъсната и текуща подкрепа за оценка на индивидуалните случаи и вземането на терапевтични решения.
– Знаем ли достатъчно за растежния хормон и не подценяваме ли ролята му?
– За растежния хормон (РХ) и неговото действие науката знае достатъчно. Растежният хормон е основият ендокринен регулатор на линеарния растеж. Той е едноверижен полипептиден хормон, който се секретира от соматотрофните клетки на преден дял на хипофизната жлеза и се регулира от 2 хипоталамични пептида – GH- releasing hormone /GHRH/ е стимулиращ, и соматостатин, който е инхибиращ за синтезата и освобождаването на растежния хормон. Тези два пептида се регулират от централни невротрансмитери. Растежният хормон се секретира по епизодичен или пулсативен тип, рефлектиращ взаимодействието между GHRH и соматостатин, и остава в циркулацията около 20 минути. Секрецията на GH e повлияна от широк спектър фактори от околната среда, генетични и физиологични фактори като хранене, сън, физическа активност и стрес.
Много от биологичните действия на РХ се медиират от инсулиноподобните растежни фактори. IGF-I, IGF-II са пептиди с близка структура до проинсулина и имат слаб инсулиноподобен метаболитен ефект. IGF-I е продукт на свързването на GH с рецептора му в черния дроб и други органи. Основен преносител на IGF-I e IGF-свързващ белтък -3 /IGFBP-3/. Циркулиращите нива на IGF-I и IGFBP-3 зависят от секрецията на растежен хормон. IGFBP-3 удължава полуживота на IGF, транспортира ги до таргетните клетки и модулира свързването им със съответните рецептори.
При дефицит в секрецията на РХ се регистрират нисък ръст, забавен темп на растеж, както и метаболитни нарушения. Това състояние изисква заместително лечение с РХ, в момента се използа рекомбинантен РХ с оптимален резултат по отношение крайния ръст на лекуваните деца. Много проучвания са доказали ползата от лечение с РХ при генетични синдроми като синдром на Търнер, Прадер-Вили, Силвер-Ръсел, както и при ХБН.
– На какъв етап е инициативата и кога ще приключи?
– Проектът обхваща период от 2 години – 2018-2019. При разработването има няколко етапа. Приключил е периодът за разработване на мрежа от клиники, местни педиатри ендокринолози, специализирани комисии. Създадени са още 3 центъра със специализирани комисии за лечение на деца с растежен хормон – университетските детски клиники в Пловдив и Плевен, и в Токуда болница в София. Тече етапът на изравняване на компетентността на центровете под менторството на вече установените и работещи до момента центрове в София и Варна, както и установяването на по-тесни връзки с лични лекари и педиатри. Предстоят етапите на сравнителен анализ между партньорите, независима работа и правила за сравнителен анализ.
– Каква е реалната стойност на изводите и заключенията за лекарите и най-вече за педиатрите?
– Идеята на проекта е като се използват съществуващата инфраструктура, специалистите, опитът, неправителствените организации и местната подкрепа, да се създаде и унифицира инфраструктура между партньорите в програма за диагностициране и лечение на отклонения в растежа. Очаква се увеличаване на възможностите за децата с различни хронични заболявания да получат своевременна диагноза и лечение с по-равномерно географско разпределение на новооткритите случаи на отклонения на растежа и обслужването им в по-близки по местоживеене центрове. Същевременно ще се осигури стандартизирана, еднаква по качество възможност за откриване и правилно оценяване на отклоненията в растежа, с последваща прецизна диагноза и оптимално лечение и проследяване на пациентите. Предвижда се адаптиране и внедряване на алгоритъм за диагностициране и лечение на отделните заболявания в цялата мрежа. Това би довело до съкращаване на времето за диагностициране и лечение, както и подобряване на качеството на живот на пациентите и семействата им. Цел на програмата е повишаване на научния потенциал на местните медицински екипи – лекари, медицински сестри, психолози; както и създаване на саморазвиваща се мрежа от педиатри, неонатолози, общопрактикуващи лекари, която непрекъснато да се стреми към диагностициране и осигуряване на педиатрично лечение на съвременно европейско ниво.
– По какъв начин крайните резултати ще бъдат използвани в практиката?
– Проектът предвижда подготвянето, представянето и публикуването на научната работа, свързана с отклоненията в растежа, под напътствието на клиниките ментори. Предстои подготовка и планиране на съвместни научни изследвания за нарушенията на растежа не само между участниците в проекта, но и в по-голям мащаб в педиатричната практика и в рамките на Българската педиатрична асоциация. Ще се реализира подпомагане на обучението и участието на местни специалисти в клиничната работа, за да се осигури по-голяма мотивация и достъп на пациентите до новите лечения. Предвижда се насърчаване на осъществяването на контакти с медиите, включително социалните медии, за популяризиране на текущите резултати и повишаване на информираността на общото население и заинтересованите страни. Обучаваните центрове ще се подпомагат за провеждане на изнесени визити и обучение на лекари и сестри в педиатрични практики, училища и детски градини. Включва се осъществяване на визити за антропометрично измерване, извършвано от екип от лекар и медицинска сестра, специализирани в проблемите с растежа и обучение на място на лекари и медицински сестри за правилното измерване и оценка на растежа. Ще бъде установена подходяща за региона организация с подкрепата на местни здравни посредници, местни културни и обществени организации, пациентски организации за разпространение на обучителни материали.
Предвижда се и сътрудничество за повишаване на информираността за заболяванията и ранното диагностициране на отклонения в растежа сред педиатри, общопрактикуващи лекари, неонатолози и специализанти чрез образователни събития, презентации на конференции, съвместни обсъждания, представяне на програмата на местно или национално ниво. Активно ще се използват съществуващи интернет страници за представяне на резултатите от проекта, както и интернет страницата на БПА. До момента са организирани курсове за обучение на медицински сестри от доболничната и болничната помощ за унифициране на техниките на антропометрия и оценка на растежа в рамките на конференцията, организирана от Варненското дружество на педиатри ендокринолози, в рамките на следдипломната програма на ISPAD и на Научно-практическата педиатрична конференция, организирана от БПА.
Основната цел на проекта, както и всички усилия на участниците са насочени към осигуряване на висококвалифицирана, унифицирана, съобразена с европейските стандарти, оптимална грижа за пациентите с изоставане в растежа в цялата страна. Приемането на стандартизирани техники, лабораторни методики и алгоритми за своевременна диагноза и лечение на пациентите, съобразно със световното ниво, както и използването на най-съвременните световни научни постижения по отношение на използваните медикаменти ще допринесат за скъсяване на времето за диагноза и своевременно започване на лечение, съответно ще оптимизират крайните резултати по отношение растежа и развитието на децата. Специално внимание ще се отделя на грижата семействата да бъдат информирани за естеството на заболяванията, необходимостта от лечението и ползите от него за цялостното здраве и социално адаптиране на пациентите. Проектът цели освен повишаване на уменията на лични лекари, педиатри и ендокринолози, разработване и въвеждане на образователни подходи и информация за отклоненията в растежа в учебната програмата на учениците, обучаващите се лекари и медицински сестри, общопрактикуващите лекари. Усилия се насочват и към повишаване на обществената информираност за отклоненията в растежа, както и привличането на пациентските организации, които са заинтересовани от подобряването на грижите за малките пациенти. Насърчава се активното им участие за осигуряване на подкрепа за първоначалното приемане на диагнозата от децата и семействата им. Специално внимание ще се отделя на оценката на качеството на живот на пациентите преди започване и след провеждане на лечението.
