Такъв извод може да се обобщи от лекциите и дискусиите по време на семинар за журналисти, организиран от фармацевтичната компания Novartis, в средата на май т.г. Чест правят на организаторите както изборът на теми и лектори, така и фактът, че журналистите получиха много информация и ново познание, напълно лишени от комерсиални елементи. Темите бяха дискутирани професионално, тенденциите бяха очертани почтено, обучителният елемент бе водещ. Не на последно място организаторите осигуриха и лекция за фармакоикономиката и ценообразуването на лекарствата – актуална проблематика, по която за съжаление се правят и твърде много свободни интерпретации.
Още първата лекция – „Концепция за онкологичните заболявания с акцент върху рака на гърдата“, на доц. Галина Куртева – национален консултант по онкология, разкри пред здравните журналисти колко динамично се променят стратегиите и терапевтичните тактики в тази сфера, как познати неща за превенцията и ранната диагностика са непрестанно допълвани благодарение на мощното развитие на молекулярната медицина, как всеки ден носи малки победи в голямата битка с рака.
Доц. Куртева започна с красноречивия език на цифрите – според обобщени данни на СЗО за 2008 г. злокачествените заболявания са причина за 20 процента от смъртността, което вече ги нарежда на второ място след сърдечно-съдовите заболявания. И което е по-важно – тези проценти определят непрестанно нарастващата нужда от по-голям публичен ресурс за диагностика, продължително лечение и наблюдение. Лекторката припомни на аудиторията характеристиката на туморното заболяване, начините за превенция, високорисковите професии. Тя се спря подробно на необходимите стъпки за ранна диагноза, където „ярко се откроява и ролята на медиите“. Става дума за кампании, обучение в училищата, т.нар. здравна просвета, скринингови програми. Според националния консултант „цялостна програма за търсене и ранно откриване на онкологичните заболявания е задължителна за всяка страна“.
Ракът на гърдата продължава да бъде предизвикателство за всяка жена, за всяка здравна система, за всяко общество – тази теза доц. Куртева аргументира с данните, че 1 млн. 200 хиляди са новите случаи, а около 400 хиляди са смъртните случаи годишно. И веднага направи връзката с доказаната необходимост от ранно диагностициране – 95 процента от диагностицираните в първи стадий жени постигат 5-годишна преживяемост, като процентите намаляват според стадия на последващо откриване на заболяването. Лекторката очерта рисковите фактори и генетичните предиспозиции, постави акцент върху прогностичните фактори и ролята на откриването на HER-рецепторите, благодарение на което е въведено прицелното лечение – нов момент в овладяването на туморите. Доц. Куртева очерта ролята на химиотерапията, както и на хормоналното лечение, целящо намаление на естрогенното ниво. Тя заостри вниманието и върху факта, че според проучванията рецидиви възникват най-често около втората година след първите лечебни процедури – факт, който определя необходимостта от проследяване на заболелите във времето. Факт, който идва да подскаже нуждата да се осигурят условия и ресурс за това продължително наблюдение. В заключение бе изтъкната новата посока в развитието на онкологичната наука и практика – проучване как едно лекарство може да влияе върху различни тумори, налагане на прицелното лечение, промяна в мисленето за онкологичните заболявания като за хронични болести.
Колоректалният рак бе тема на интересно поднесената лекция на доц. Панайот Куртев от СБАЛО, който разкри пред журналистите същността и видовете на заболяването, като подчерта, че основна причина за възникването са полипите – според проучванията от появата на полип до установяване на заболяването минават 10 години. Доц. Куртев очерта ролята на образните методи за изследване, както и на генните открития за разбирането и овладяването на заболяването, което поразява около 1 млн. души, а 500 хил. болни умират годишно. След като коментира хирургичните техники и промените в разбирането как и колко трябва да се оперира, лекторът изтъкна необходимостта винаги да се преценява методът на лечение от гледна точка както на крайните резултати, така и на качеството на живота. Общите тенденции показват ръст на 5-годишната преживяемост – до 50-65 процента в САЩ, до 41 процента в Европа. В България 5-годишната преживяемост е 38 процента, но пък специалистите отчитат увеличаване на заболяемостта. Доц. Куртев сподели убеждение, че „онкологичната хирургия е хирургия на лимфната система“, спря се на ролята на лапароскопската хирургия, която „при този вид рак не доказва някакви различия в преживяемостта, отнесена към класическите методи“, изтъкна търсенето на нови подходи – например лъчетерапия по време на операция и др.
Основен акцент лекторът постави върху скрининга на заболяването, като сподели разбиране, че след 50-годишна възраст е нужно да се прави и фиброколоноскопия с превантивна цел. Един от достъпните методи обаче остава т.нар. окултна кръвна проба – при добро разясняване всеки човек може да си я направи чрез тест, закупен от аптеката. Темата за скрининга даде повод на доц. Куртев да подчертае в заключение, че усилията на специалистите при всекидневната среща с онкологичната патология заслужават и усилия на държавата, за да стане подобряването на онкологичната практика национална политика.
Доц. Георги Михайлов – зам.-директор на Националната специализирана болница за активно лечение на хематологични заболявания, запозна аудиторията с особеностите на първичната миелофиброза – рядка болест, която засяга около 7000 хил. души в света, заема 20 процента от 3,8-те процента на редките болести в структурата на заболяемостта. Лекторът обаче умело преплете особеностите на една рядка болест с търсенето и откриването на лечение за много други болести с думите:“понякога малките победи чертаят нови големи коридори“.
Доц. Михайлов подчерта още как промените в структурата на населението в света – с нарастването на продължителността на живота, променят изцяло пирамидата на заболяемостта и направи връзка с факта, че злокачествените заболявания се появяват най-често след 50-годишна възраст, което е и остава предизвикателство и отговорност на всяка здравна политика.
Първичната миелофиброза е рядко срещана, но крие голямата опасност да прерасне в остра левкемия, която е „едно от най-драстичните онкохематологични заболявания“. Миелофиброзата се характеризира със: увеличение на слезката, промени в кръвната картина, увеличение на обиколката на корема, умора, отслабване, сърбеж, както и с обща промяна в нормалните анатомични съотношения. Овладяването на заболяването става възможно след откриването на т.нар. тирозин киназни инхибитори, които имат способността да регулират производството на кръвните съставки. Доц. Михайлов нарече това откритие „революция в онкологията“. Той говори още за постиженията след разгадаването на генома, макар да изтъкна колко са сложни механизмите на контрол в организма – често състоянието се влияе не от един, а от два или три гена, както и от повече от една хромозома.
Доц. Михайлов се спря и на темата за качеството на живота с болест, за отговорността на лекаря при вземане на терапевтично решение особено в сферата на онкологичната патология. Специалистът припомни, че отнесена към целия човешки живот, 5-годишната преживяемост е една десета – факт, който винаги трябва да се има в съображение в терапевтичния процес. Така както трябва винаги да се мисли как ще се чувства болният в лечебния период.
Предизвикателствата при миелофиброза доц. Михайлов подреди така: все още няма стандарт за лечение на заболяването; все още са незадоволителни резултатите за постигане на ефикасност; няма достатъчно клинични данни за България /около 200-300 са болните, разпръснати в различни онкохематологични клиники/. Но най-важно е, че са налице научни постижения с възможности за разработване на лекарства, които и гарантират добро качество на живот.
В заключение доц. Михайлов изтъкна колко безкрайно трудно е да се направи фармакоикономическа оценка на което и да е лечение, защото в крайна сметка всяко общество е манипулирано от икономически съображения.
„Една приказна история с незавършен край“ – така бе озаглавил своята вълнуваща презентация проф. Стефан Горанов – национален консултант по хематология. Той разгледа темата за прогреса в лечението на хроничната миелоидна левкемия, като започна с факта, че „днес всички етапи /не причини/ в развитието на злокачествените заболявания – т.нар. лоши болести, са разгадани и те автоматично се превръщат в терапевтични таргети, в резултат на което от 2000 г. говорим за коренно нов подход – таргетна терапия и молекулярна ера“. Проф. Горанов изтъкна развитието на фармакологията с откриването на лекарства, които се свързват с определен рецептор по повърхността на клетката, както и на лекарства, които блокират различни молекули с отношение към биологията на клетката. Известно е, че туморите възникват поради промени в биологията на клетката, че неконтролируемото разрастване спира узряването и изключва генетично кодираната смърт на всяка клетка, както е доказано, че чрез блокирането на апоптозата всяка мутирала клетъчна линия получава биологично „превъзходство“. Затова лекторът определи като „пробив в научното познание“ откриването на механизма, по който възниква хроничната миелоидна левкемия на хромозомно ниво, както и на формулата, която е способна да ограничи и спре този процес. Проф. Горанов нарече заболяването „срам за хематолозите“ във времето, когато е бил осигуряван до 36-37 месеца живот на болните. И с оправдано вълнение подчерта, че „днес говорим за заболяване, чието терапевтично повлияване няма равно на себе си“. Защото никой дори не е предполагал, че една хронична левкемия може да се превърне в хронично контролируемо заболяване както са астмата, диабетът или артериалното налягане.
Лекторът припомни историята на откриването и описването на заболяването, подчерта, че преди откритието единствен метод на лечение е била алогенната трансплантация. Той разказа за открояването на тирозин киназната активност, която изключва програмираната клетъчна смърт при мутиралите клетки, както и на откриването на лекарствени продукти, които могат да блокират тази активност. Така в края на 90-те години на миналия век се появяват съобщения за клинично изпитване на инхибитори на тирозин киназата, а по-късно идват и поощрителните резултати от клинични изпитвания. Проучване върху 1250 болни, лекувани с тирозин киназен инхибитор, показва учудващи резултати – наличие на хематологичен отговор с нормална кръвна картина още на третия месец, после – преживяемост, която надхвърля познатите цифри. След време се появяват и данни, че при лечението с този инхибитор изчезва и визитната картичка на болестта – няма я т.нар. филаделфийска хромозома, чието наличие е доказано при болни с ХМЛ. Тогава, подчерта проф. Горанов, въведохме понятието пълен цитогенетичен отговор в хематологията, тогава лечението на ХМЛ навлезе в молекулярната ера и днес „можем да говорим, ако не за излекуване, то за висока продължителност на живота на тези болни“. В заключение лекторът подчерта, че благодарение на тирозин киназния инхибитор imatinib при болни с хронична миелоидна левкемия се постига до 80 процента 5-годишна преживяемост, без хоспитализации и с добро качество на живота. Което е достатъчно основание специалистът да твърди, че действително става дума за приказка без край.
Проф. Сабина Захариева – национален консултант по ендокринология, задържа вниманието на аудиторията с интересна лекция за предизвикателствата и новите възможности за лечение на болестта на Кушинг. Тя започна с факта, че още от създаването на университетската болница по еднокринология в София от акад. Иван Пенчев, там действа и единствената в страната Клиника по хипоталамо-хипофизарни и надбъбречни тумори. Там се диагностицират и лекуват 99 на сто от случаите на хипофизарни тумори, в това число и синдромът на Кушинг, което дава възможност днес да се обобщят данни и да се направи регистър на хората с това рядко заболяване. Проф.Захариева изтъкна, че за 60 години дейност на клиниката там са лекувани 600 души със синдрома, което отговаря и на цифрите в световната статистика.
Лекторката припомни, че синдромът на Кушинг не е фатално заболяване, но е тежко и инвалидизиращо – на практика става дума за най-тежката патология от хипофизарните тумори. Всъщност става дума за група от симптоми и синдроми, чиято крайна изява е повишената секреция на един основен хормон, наречен кортизол. Обикновено хормонът има високи стойности сутрин, които намаляват през деня, докато при наличие на синдрома нивата на кортизола остават трайно високи. Синдромът на Кушинг е рядко заболяване – 0,2-2,4 на един млн. население е заболяемостта, разпространението е 55 случая на 1 млн. души, средната възраст на откриване е 44 години. Наднорменото тегло е основна характеристика на заболяването, като причина за смърт са усложненията – артериална хипертония, нарушен глюкозен толеранс, централно затлъстяване, които пък са предпоставка за сърдечно-съдови и мозъчно-съдови инциденти. Дори при постигната пълна ремисия качеството на живота на болните със синдрома не се повлиява особено, те остават променени и депресирани. Проф. Захариева информира, че около 75 процента от случаите на заболяването се дължат на аденом на хипофизата, останалите – на надбъбречен тумор или друг синдром. Първа стъпка в лечението е хирургичната интервенция за отстраняване на аденома на хипофизата, макар хирурзите, специализирани в това направление, да са малко, защото става дума за рядко заболяване. Целта на лечението е отстраняване на тумора със запазване на функцията на хипофизата и в крайна сметка – намаляване на нивото на кортизола. Често обаче след 4-та година възникват рецидиви поради хипофизарен дефицит, което налага търсене и на други решения. Специалистът подчерта, че в момента сме свидетели на известен ренесанс в лечението на болестта на Кушинг с допаминови агонисти, със соматостатинови аналози и др. В процес на регистрация е и нов препарат – pasireotide, за възрастни болни, които не са подходящи за оперативна намеса или не е постигнат резултат. Всъщност препаратът ограничава свръхотделянето на кортизол до постигане на нормални нива на хормона.
В заключение проф. Захариева обоснова тезата си, че за този вид заболявания, за тежката и сложна диагностика и за адекватното лечение е необходимо да съществува един център, там да се изследват и лекуват редки болести, там да се получават лекарства сираци, до които сега почти нямаме достъп. Националният консултант изрази мнение, че засега изпълнението на националната програма по редки болести „буксува“, а именно чрез нея могат да бъдат узаконени и осигурени т.нар. orphan drugs за малко на брой, но трудни за откриване и лечение заболявания.
Участниците в семинара изслушаха и лекция на д-р Денка Стоянова от Специализираната болница за лечение на деца с онкохематологични заболявания по темата „Таласемия майор – днешните пациенти са различни“, както и пространна презентация на проф. Генка Петрова „Оценка и навлизане на иновативни терапии в онкологията и хематологията – фармакоикономика и ценообразуване“. Тези две теми ще бъдат обект на друга публикация.
Наситен с лекции, с тежка проблематика, с много сложно познание, семинарът всъщност се превърна в събитие за всеки, който се интересува, вълнува и изучава непрестанно безкрайните нови хоризонти в развитието на медицинската наука и практика.