Ингелхайм, Германия, януари 2022 г. Boehringer Ingelheim обяви нови резултати от основното клинично проучване фаза II EffisayilTM 1, които показват, че spesolimab сигнификантно подобрява признаците и симптомите на генерализиран пустулозен псориазис (GPP) при пациенти, при които се наблюдава обостряне. Spesolimab е първият в класа си медикамент, изследван за лечение на това заболяване, а данни от проучването са публикувани в New England Journal of Medicine.
Генерализираният пустулозен псориазис (GPP) е рядко, животозастрашаващо, неутрофилно кожно заболяване, което се различава от плакатния псориазис. То се характеризира с епизоди на образуване на широкоразпространени болезнени стерилни пустули. Съществува голяма неудовлетворена медицинска нужда от терапии, които могат бързо и пълноценно да  противодействат на симптомите при обостряне на GPP. Когато е във фаза на обостряне, заболяването оказва силно влияние върху  качеството на живот на пациента, а също така може да доведе до хоспитализация с животозастрашаващи усложнения като сърдечна недостатъчност, бъбречна недостатъчност и сепсис, и дори до смърт.
В 12-седмичното клинично проучване участват 53 пациенти, при които се наблюдава обостряне на генерализиран пустулозен псориазис (GPP) и са лекувани с единична интравенозна доза spesolimab или плацебо. В началото на изпитването повечето пациенти са имали висока или много висока плътност на пустулите и влошено качество на живот. Седмица след началото на проучването резултатите показват, че:
- 54% от пациентите, лекувани със spesolimab, не показват видими пустули в сравнение с 6% от лекуваните с плацебо;
- 43% от пациентите, лекувани със spesolimab, са показали чиста/почти чиста кожа в сравнение с 11% от тези в групата с плацебо.
Изчистването на пустулите и кожата на пациентите продължава през целия период на проучването. Също така то е придружено от  клинично сигнификант-
но подобрение в качеството на живот и симптомите като болка и умора, в сравнение с плацебо.
По време на 12-седмичния период на проучването честотата на по-леките инфекции е била по-висока в групата на spesolimab в сравнение с плацебо, без да се наблюдава характерен обрив по отношение на патогена и засегнатите органи. Двама от пациентите съобщават за лекарствени реакции с еозинофилия и системни симптоми.
- Тъй като в САЩ и ЕС няма одобрено лечение при обостряне на генерализиран пустулозен псориазис, продължава да съществува огромна необходимост от адекватна терапия за пациентите, страдащи от това мъчително и болезнено състояние на кожата, което често изисква спешни грижи, казва д-р Марк Лебвол, водещ изследовател на проучването и автор на публикацията, декан на Факултета по клинична терапия, Медицинско училище „Икан“ в Маунт Синай, Катедра по дерматология, Ню Йорк. – Резултатите от клиничното изпитване показват, че spesolimab има потенциала да изчисти напълно кожата от признаците и симптомите на обостряне на GPP само след една седмица, като траен ефект се наблюдава до 12 седмици, допълва той.
Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) предоставя на spesolimab статут на „Лекарство сирак“(Orphan Drug) за лечение на пациенти с GPP и статут на „Пробивна терапия“ (Breakthrough Therapy) за лечение на пациенти с GPP, при които се наблюдава обостряне. Това обозначение е за терапии, които лекуват сериозни или животозастрашаващи състояния, при които ранните клинични данни предполагат значително подобрение в сравнение със съществуващите терапии. Наскоро китайският регулаторен орган Център за оценка на лекарствата (CDE) също предоставя обозначение „Пробивна терапия“ за приложението на spesolimab при пациенти с обострена форма на GPP.
- В Boehringer Ingelheim се стремим да откриваме трансформиращи терапии, които да подпомогнат напредъка в лечението на пациенти, които спешно се нуждаят от тях, казва д-р Емануел Клерис-Бити, ръководител на Отдел за клинично развитие и медицински въпроси, направление „Дерматология” в Boehringer Ingelheim. – Нашите открития показват, че spesolimab може да има сигнификантно и позитивно въздействие върху пациенти, при които се наблюдава обостряне на генерализиран пустулозен псориазис.
Клиничната програма за spesolimab включва две други проучвания, които в момента са в ход. Първото от тях, проучването Effisayil-2, е предназначено да изследва spesolimab като поддържащо лечение за предотвратяване на появата на обостряния на GPP. Изследването Effisayil-ON е отворено петгодишно удължено проучване за изследване на дългосрочната ефикасност и безопасност на spesolimab при пациенти с GPP.