София, 4 септември 2024 г. Фармацевтичната компания Boehringer Ingelheim обяви, че Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба на Европейската агенция по лекарствата (EMA) е препоръчал одобрение на нова индикация на инжекции spesolimab за превенция на обостряне на генерализиран пустулозен псориазис (GPP) при възрастни и юноши от 12-годишна възраст; както и разширение на вече одобрената индикация на spesolimab инфузия за лечение на обостряне на  GPP при възрастни и юноши от 12-годишна възраст като монотерапия. Spesolimab е ново, хуманизирано селективно IgG1 антитяло, което се свързва с рецептора interleukin-36 (IL-36R), ключова част от сигнален път в имунната система, за който е доказано, че участва в причиняването на GPP.
Становищата на регулаторните органи се основават на положителните резултати от EFFISAYIL® 2 – 48-седмично клинично проучване, което демонстрира, че spesolimab значително намалява риска от обострени фази на GPP с 84% в сравнение с плацебо. В проучването, в което участват 123 пациенти, не се наблюдават обострени фази след 4-тата седмица от подкожното лечение със spesolimab в групата с високи дози (n=30). Клиничното проучване EFFISAYIL® 2 показва сходна честота на нежелани реакции при лечението със spesolimab и плацебо.
- Диагностицирането на GPP е сериозно предизвикателство за здравните специалисти, тъй като това е рязко променящо се рядко заболяване, което се проявява по различен начин при всеки пациент. Досега в исторически план няма открити терапевтични възможности за лечението му, отбелязва д-р Петер ван дер Керкхоф, професор и предишен председател на Катедрата по дерматология в Медицинския център на Университета Радбауд в Нидерландия. – Последните одобрения на spesolimab, както и препоръката на CHMP ни дават възможност за провеждането на едно по-продължително лечение, което да отговори на съществуващата значителна неудовлетворена медицинска нужда, допълва той.
Генерализираният пустулозен псориазис, който се различава от плакатния псориазис, е рядко, хронично, хетерогенно, възпалително неутрофилно за-
боляване, свързано с болезнени кожни прояви и системни симп-
томи като висока температура, болка и умора. GPP варира в широки граници при различните пациенти, като симптомите се проявяват както над, така и под кожата. Ако не бъде контролиран, GPP може да доведе до спешни състояния и да причини животозастрашаващи усложнения като мултиорганна недостатъчност и сепсис. В дългосрочен план непредвидимият характер на GPP може потенциално да окаже влияние върху качеството на живот на пациентите, а също така води до страх и тревожност относно хода на заболяването.
- Положителното становище на CHMP за spesolimab, заедно с одобренията в Китай и САЩ, е сигнал за сериозна промяна в лечението на заболяването. По този начин пациентите получават шанс за значително подобряване на състоянието си и по-добро качество на живот, заявява Карин Бруйон – член на Бор-
да на директорите и ръководител на отдел „Фармацевтични продукти за хуманната медицина“ в Boehringer Ingelheim. – По-
тенциалът на медикамента да предотвратява обострените фа-
зи на GPP дава възможност да се поеме контролът върху начина на живот на пациентите, за-
сегнати от заболяването, отбелязва тя.
- GPP е непредвидимо и продължително заболяване, което засяга не само кожата на пациента, но също така може да окаже влияние върху различни аспекти от живота му, подчертава Фрида Дангер, изпълнителен директор на IFPA – Международна федерация на асоциациите за псориазис. – Бих искала да живеем в свят, в който пациентите с GPP могат бързо да бъдат диагностицирани и да получават лечението, от което се нуждаят, и това да бъде тяхно право. Има още много да се направи в тази посока, но вярвам, че със съвместната работа на всички заинтересовани страни, ние сме  поели по правилния път, допълва още Дангер.
Spesolimab е ново, хуманизирано, селективно антитяло, което блокира активирането на рецептора interleukin-36 (IL-36R), сигнален път в имунната система, за който е доказано, че участва в патогенезите на няколко автоимунни заболявания, включително и при генерализиран пустулозен псориазис (GPP). Това е първата таргетирана терапия за лечение на GPP, която е оценена в най-обширната клинична програма, предназначена за лечение на пациенти с GPP.
Генерализираният пустулозен псориазис (GPP) е хронично, хетерогенно неутрофилно възпалително заболяване, проявяващо се чрез кожни и системни симптоми, чиято клиника се различава от тази при плакатния псориазис. GPP се приема за отделно клинично заболяване от останалите форми на псориазис, като ключов фактор за него е пътят на рецептора IL-36, който предизвиква отговор към лечението. GPP има различно разпространение в географските региони, като варира от 1.76 до 124 пациенти на милион души. GPP може да се превърне в животозастрашаващо заболяване (смъртност от 2 до 16%) поради редица тежки усложнения като мултисистемна органна недостатъчност и сепсис, които изискват спешна болнична помощ. Много пациенти с GPP страдат и от различни съпътстващи заболявания, които допринасят за допълнителната тежест за пациентите и здравните системи. Симптомите на GPP са трудно предвидими и продължителни. Това оказва значително влияние върху качеството на живот на пациентите и може да предизвика страх и тревожност в хода на заболяването, както и дългосрочно въздействие върху качеството на живот, свързано с работата/училището, емоционалното здраве, социалните дейности и финансите.
Клиничната програма EFFISAYIL® оценява най-голямата и широка популация от пациенти с GPP в клинични изпитвания на терапия, таргетирана специфично към пътя IL-36 за лечение на GPP:
- EFFISAYIL® 1: клинично проучване фаза II, което демонстрира, че лечението с единична интравенозна доза spesolimab значително подобрява признаците и симптомите на GPP при пациенти в обострено състояние, включително бързо изчистване на пустулите и кожата. Тези резултати са в подкрепа на одобрението на spesolimab като първата специфична терапия за обострени състояния на GPP при възрастни пациенти;
- EFFISAYIL® 2: клинично проучване фаза IIb, което де-
монстрира, че приложението на spesolimab подкожно значително намалява риска от обостряне на GPP с 84% за 48 седмици в сравнение с плацебо. В проучването със 123 пациенти не са наблюдавани обостряни фази след 4-тата седмица от лечението със spesolimab подкожно в групата с високи дози (n=30);
- EFFISAYIL® ON: открито разширено клинично проучване за оценка на дългосрочната безопасност и ефикасност на spesolimab при пациенти с GPP, които са преминали предишни клинични проучвания с медикамента;
- EFFISAYIL® REP (текущо): открито, еднораменно клинично проучване фаза IIIb/IV за оценка на ефикасността, безопасността и влиянието на имуногенността при лечението на пациенти с GPP с повтарящи се възпаления след първоначално лечение на обострени фази на GPP със spesolimab интравенозно.