Над 100 ендокринолози, сред които близо 50 водещи европейски експерти от 19 страни, участваха във Втората научна среща на специалисти, тясно ангажирани с болестите на хипофизата, на 9 май т.г. в София. Събитието бе организирано по инициатива на Клиничния център по ендокринология и геронтология към МУ в София, със съдействието на фармацевтичната компания Novartis, която бе основен спонсор.
- Успехът на първата среща ни вдъхнови да организираме и това събитие, което е фокусирано върху трудностите в диагностиката и лечението при синдром на Кушинг и акромегалия, подчерта проф. Сабина Захариева – директор на Университетската болница по ендокринология в София, която откри срещата. В своето приветствие тя изтъкна, че за България е огромно постижение – центровете по редки ендокринни заболявания в София и във Варна вече са част от Европейската реферeнтна мрежа за редки ендокринни състояния (Endo-ERN).
Първата научна сесия на срещата бе посветена на синдрома на Кушинг. Лекторите представиха различни аспекти от диагностиката и лечението на това ендокринно заболяване. Проф. Жером Бертера от Франция подробно представи причините за патологията и нейните разновидности. Терапевтичните опции след неуспешна хирургична интервенция бяха акцент в презентацията на проф. Ксавие Бертаня от Франция. Той подчерта, че в някои случаи, основно при млади пациенти и при ранно диагностициране на заболяването, хирургичното отстраняване на аденома на хипофизата бързо и дефинитивно решава проблема. Но ако хирургичната интервенция не е довела до успех, то следва да се пристъпи към средствата от втора линия на лечение. Втора линия на терапия при пациенти с персистиращо заболяване след оперативно лечение са повторна хирургична операция, лъчелечение, билатерална адреналектомия, медикаментозно лечение, стана ясно от презентацията на проф. Бертаня. Специалистът подчерта, че при избора на подходяща терапия трябва да се изясни каква е причината за състоянието и съответно терапията да бъде насочена към нейното овладяване, както и да бъде съобразена с индивидуалните потребности на отделния пациент. Бъдещите проучвания в тази област ще бъдат насочени върху оптималните дози и комбинациите от различни медикаменти за лечение на болестта на Кушинг. Особен интерес сред аудиторията предизвикаха обсъжданията на някои специфични клинични случаи.
Pasireotide при синдром на Кушинг
По време на срещата проф. Розарио Пивонело от Италия запозна участниците с приложението на медикамента pasireotide при лечение на пациенти с болест на Кушинг. Лекарственият продукт е разрешен за употреба в ЕС и САЩ при пациенти с Кушинг и представлява нов терапевтичен подход, при който лечението е насочено към хипофизата.
Проф. Пивонело уточни, че при болест на Кушинг към медикаментозно лечение се преминава при пациенти с тежък коморбидитет и съответно с висок оперативен риск, при неоперабилни аденоми с неблагоприятно местоположение, както и в случаи на изчакване на ефекта от лъчетерапията. Специалистът направи преглед на палитрата от медикаменти, с които ендокринолозите разполагат за овладяване на болестта на Кушинг, както и на новите молекули, които се разработват. И продължи с повече информация за pasireotide:
- Pasireotide е мултирецепторен аналог на соматостатин, който има висок афинитет на свързване с четири от петте подтипа рецептори на соматостатин (sst 1, 2, 3 и 5), подчерта проф. Пивонело. Медикаментът покрива непосрещнати медицински нужди чрез насочване към основната причина за болестта на Кушинг, като потиска секрецията на адренокортикотропния хормон (АКТХ), намалява нивата на кортизола, както и обема на тумора.
В своята презентация проф. Пивонело представи данни от анализи за ефективността на терапията с pasireotide, според които при 26% от пациентите, приемащи pasireotide 900 µg, на 6-ия месец от лечението се отчита бързо и значимо намаляване на свободния кортизол в урината. При пациенти, приeмащи pasireotide 900 µg, средните нива на кортизол в урината са нормализирани при 15% от пациентите. Значително се подобряват и някои симптоми и признаци на заболяването: кръвно налягане, нива на LDL-холестерол, тегло. Резултатите от клиничните проучвания показват и значително намаляване на обема на тумора: с около 42% на 6-ия месец от лечението и с около 61% – на 12-ия месец от лечението.
От изложението на проф. Пивонело стана ясно, че най-честите съобщавани странични реакции от приложението на медикамента са хипергликемия, диария, гадене, холелитиаза, коремна болка, като повечето от тези събития са били от степен 1-2. По-подробно специалистът се спря на наблюдаваното при много пациенти покачване на нивата на кръвната захар. Пред аудиторията той представи европейските препоръки за управление на хипергликемията, свързана с приложението на pasireotide при пациенти с болест на Кушинг.
Представени бяха и резултати от проучвания върху комбинирана медикаментозна терапия, включваща pasireotide и cabergoline и ketoconazole. От презентацията стана ясно, че с pasireotide, приложен самостоятелно или в комбинация с други медикаменти, се постига контрол на заболяването при 88% от пациентите с болест на Кушинг.
Одобрената лекарствена форма на медикамента се прилага като подкожна инжекция два пъти дневно. В момента се оценява формата интрамускулна инжекция с удължено освобождаване, прилагана веднъж месечно – pasireotide LAR. Проф. Пивонело представи резултатите от клиничните изпитвания на тази молекула. Проучванията показват сходна ефективност на двете форми. При пациенти с болестта на Кушинг, лекувани с pasireotide два пъти на ден, и при тези, при които се прилага Pasireotide LAR, се отчитат сходни нива на хипергликемия.
В заключение проф. Пивонело подчерта, че pasireotide е първият одобрен медикамент, насочен към хипофизната жлеза, който бързо намалява нивата на свободния кортизол в урината и подобрява признаците и симптомите на болестта на Кушинг. Профилът на безопасност на медикамента е подобен на този на останалите соматостатинови аналози, с изключение на честотата и степента на хипергликемия, която може да се контролира с адекватно и незабавно лечение. Pasireotide оказва положително въздействие върху клиничния профил и подобрява качеството на живот, дори и при отсъствие на контрол на заболяването. Медикаментът може да предизвика свиване на хипофизарния тумор. Комбинацията на pasireotide с cabergoline и ketoconazole може да контролира повечето пациенти с болестта на Кушинг. Проучванията показват, че формата на медикамента с удължено освобождаване показва същата ефективност и сходен профил на безопасност, в сравнение с pasireotide два пъти на ден субкутанно, но е по-удобна, тъй като се прилага веднъж месечно.
На фокус във втората научна сесия бе акромегалията – заболяване, което се развива в резултат на повишена продукция на растежен хормон, започнала след затваряне на епифизите на дългите кости. Представени бяха навлезлите в практиката медикаменти, както и молекулите, които се проучват и предстои да бъдат одобрени. Коментирани бяха и възможностите за хирургично лечение в презентацията на проф. Марин Маринов – началник на Клиниката по неврохирургия в УБ „Св. Иван Рилски“ в София.
Специален гост на срещата бе проф. Алберто Перейра – ръководител на Eвропейската референтна мрежа за редки ендокринни заболявания. Той запозна участниците във форума с мисията и структурата на тази мрежа, както и с ползите за пациентите от това своеобразно обединение на ендокринолози от цяла Европа.
Наред с тези високоспециализирани теми в специфичното научно поле, в програмата на форума бе предвидена и презентация, която да отговори на въпроса защо пациентите със синдром на Кушинг и акромегалия имат необходимост от психологическа подкрепа. Така на практика интердисциплинарната среща, в която участваха ендокринолози, неврохирурзи, психолози, обхвана с пълен преглед тенденциите в диагностиката, лечението и грижата за засегнатите от едни редки, но сериозни проблеми, каквито са синдромът на Кушинг и акромегалията.
